Гоо сайхны зориулалтаар генийг ашиглахыг тусгайлан хориглодог дүрэм журам байхгүй, саяхныг хүртэл шаардлагагүй мэт санагдсан. Гэвч 3-р сард NIH-ийн ажилтнууд олон сар үргэлжилсэн дотоод мэтгэлцээний эцэст анх удаа өвчтэй хүмүүст генийн эмчилгээний туршилт хийхийг зөвшөөрснөөр тэгшитгэлийг өөрчилсөн.
Ген эмчилгээг юунд хэрэглэж болох вэ?
Ген эмчилгээ нь алдаатай генийг орлох эсвэл өвчнийг эмчлэх оролдлогод шинэ ген нэмдэг эсвэл таны биеийн өвчинтэй тэмцэх чадварыг сайжруулдаг. Генийн эмчилгээ нь хорт хавдар, цистик фиброз, зүрхний өвчин, чихрийн шижин, гемофили, ДОХ зэрэг олон төрлийн өвчнийг эмчлэх амлалттай.
Ген эмчилгээг зөвхөн эрүүл мэндийн шалтгаанаар хэрэглэж болох уу?
Ген эмчилгээг одоогоор зөвхөн өөр эмчилгээгүй өвчинд туршиж байна.
Ген эмчилгээг хэзээ хэрэглэсэн бэ?
18 жилийн цаашдын судалгааны үр дүнд генийн эмчилгээний анхны туршилтыг 1990 онд эхлүүлсэн. Дөрвөн настай Ашанти ДеСилва охин удамшлын хүнд хэлбэрийн хавсарсан дархлал хомсдолын улмаас 12 хоногийн эмчилгээ хийлгэжээ.
Хэчнээн хүн генийн эмчилгээнээс болж нас барсан бэ?
Мэдрэл-булчингийн ховор өвчнөөр өвчилсөн гурван хүүхэд Audentes Therapeutics-аас явуулсан эмнэлзүйн туршилтаар генийн эмчилгээ өндөр тунгаар хийлгэсний улмаас нас баржээ.